Remény a globális szervhiány elleni küzdelemben: Sertésvese engedélyezve a klinikai vizsgálatokhoz

Az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal (FDA) jóváhagyta a géntechnológiával módosított sertésvese-transzplantáció első nagyszabású klinikai kísérletét. Ezáltal a vizsgálat az elszigetelt esetekről a több páciensen végzett szisztematikus értékelésre változik. A döntés áttörést jelenthet a xenotranszplantációban, amelyet széles körben a globális szervhiány lehetséges megoldásának tekintenek.

Szeptember 8-án a cambridge-i székhelyű biotechnológiai vállalat eGenesis bejelentette, hogy hogy az FDA jóváhagyta az EGEN-2784 sertésvese vizsgálati új gyógyszer (IND) alkalmazását. A jóváhagyás megnyitja az utat egy 1/2/3 fázisú klinikai vizsgálat előtt, amelynek célja a szerv biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelése 24 héten keresztül.

A korábbi egyszeri transzplantációktól eltérően az új vizsgálatban több beteget kezelnek párhuzamosan, egy strukturált tanulmány keretében. A kutatást a Massachusetts General Hospital interdiszciplináris csapata vezeti, köztük Leonardo V. Riella transzplantációs specialista, valamint Tatsuo Kawai és Nahel Elias sebészek, és olyan ipari partnerek is támogatják a projektet, mint az Eledon, az Apellis és a Karius.

A sertésvese-transzplantáció első sikerei

A Massachusetts General Hospital orvosai máris első sikerekről számoltak be. A hatvanhét éves Tim Andrews 2025 januárja óta több mint hét hónapja él dialízis nélkül - hosszabb ideig, mint bármelyik korábbi, sertésszervet kapott beteg. Eközben az ötvennégy éves Bill Stewartot, aki 2025 júniusában kapott EGEN-2784 vesét, mindössze egy héttel a műtét után bocsátották el.

Az eGenesis szerveket egy speciális genomszerkesztő platform segítségével fejlesztik ki, amely háromféle módosítást integrál: a kilökődést okozó antigének eltávolítását, a kompatibilitás javítása érdekében emberi gének hozzáadását és az endogén retrovírusok inaktiválását. Az eGenesis szerint jelenleg ez az egyetlen vállalat, amely mindhárom stratégiát egyszerre alkalmazza.

Remény a szervhiány elleni küzdelemben

Az eGenesis szerint 2024-ben mindössze 28 000 veseátültetésre kerül sor, pedig több mint 800 000 amerikai szenved súlyos vesebetegségben. A dializált betegek ötéves halálozási aránya meghaladja az 50%-ot - magasabb, mint sok rákos megbetegedésé. A probléma pedig messze túlmutat az Egyesült Államokon, és globális kihívást jelent.

Az 1960-as években a majomszervekkel végzett korai xenotranszplantációs kísérletek kudarcot vallottak, de a genomszerkesztés és a szigorú klinikai tesztelés mai kombinációja jelentős mérföldkövet jelent. Mike Curtis, az eGenesis vezérigazgatója "döntő lépésnek nevezte a globális szervhiány leküzdése felé" Ha az EGEN-2784 biztonságossága és hatékonysága megerősítést nyer, a megbízható, könnyen hozzáférhető donorszervek régóta kitűzött célja végre valósággá válhat.