Sikeres humán kísérlet: Tudósok programozzák a rákellenes T-sejteket, amelyek önreprodukálódnak

Egy mérföldkőnek számító klinikai vizsgálatban uCLA tudósok csapata sikeresen használta fel a beteg saját átprogramozott őssejtjeit arra, hogy a rákot pusztító immunsejtek tartós, belső gyárát hozza létre. A Nature Communications című folyóiratban megjelent tanulmány egy újszerű "tandem" terápiát ír le, amely megoldhatja a rák immunterápiájának egyik legnagyobb kihívását - a T-sejtes kezelések rövid ideig tartó hatékonyságát.

A jelenlegi T-sejtes terápiák gyakran erőteljes kezdeti választ adnak, de a mesterséges sejtek idővel kimerülhetnek és elveszíthetik funkciójukat. Az UCLA új megközelítése, amelyet egy I. fázisú klinikai kísérletben teszteltek, ezt két különálló sejtinfúzióval küszöböli ki. A betegek először egy standard infúziót kapnak olyan T-sejtekből, amelyeket úgy alakítottak ki, hogy a NY-ESO-1 antigénnel támadják a daganatokat. Egy nappal később egy második infúziót kapnak saját, genetikailag módosított vérképző sejtjeikből, amelyeket hivatalosan vérképző őssejteknek (HSC) neveznek.

Ezek a HSC-k hosszú távú, önmegújító forrásként működnek, új T-sejteket generálva közvetlenül a szervezetben. A közlemény szerint ezek az új T-sejt-"utódok" tumorspecifikus funkcionalitást mutattak, "anergia vagy kimerülés jele nélkül", ami közvetlenül a meglévő terápiák elsődleges gyengeségét jelenti.

Megmutattuk, hogy lehetséges a beteg saját őssejtjeit átprogramozni, hogy megújuló immunvédelmet hozzunk létre a rák ellen. Ez még nem gyógymód... de egy olyan jövő felé mutat, ahol nem csak kezeljük a rákot - hanem megakadályozzuk, hogy visszatérjen. - Dr. Theodore Scott Nowicki, a tanulmány egyik vezető szerzője.

A módosított őssejtek egy beépített biztonsági funkciót is tartalmaznak: egy sr39TK nevű "öngyilkos gént". Ez a gén lehetővé teszi az orvosok számára, hogy a sejteket a szervezetben PET-vizsgálatok segítségével nyomon kövessék, és módot biztosít arra, hogy elpusztítsák őket, ha bármilyen váratlan toxicitás lépne fel.