Klinikai vizsgálat: Génterápia megkímélheti a cukorbetegek egy részét a gyakori DME-injekcióktól

a 4D Molecular Therapeutics (4DMT) nemrégiben tette közzé a 4D-150 génterápiát érintő klinikai vizsgálat 60 hetes adatait. Ez a terápia afliberceptet és a vaszkuláris endoteliális növekedési faktor C (VEGF-C) gátló szekvenciát kódol. Az aflibercept egy anti-VEGF gyógyszer, amelyet aktív kontrollként használtak ebben a vizsgálatban.

Az eredmények bizonyítékot szolgáltattak a 4D-150 hatékonyságára a DME kezelésében. A 4D-150 3. fázisú adagját kapó betegeknél 9,7 betűs javulást mutattak ki a legjobb korrigált látásélességben (BCVA), és 174 mikrométerrel csökkent a központi almező vastagsága (CST). Ezek az eredmények vizuális és anatómiai javulást egyaránt jeleznek.

A három aflibercept betöltő dózis után a 4D-150 3. fázisú dózisával kezelt betegeknek 78%-kal kevesebb kiegészítő injekcióra volt szükségük, mint a 8 hetente 2 milligramm afliberceptet tervezett, címkén belüli alkalmazásakor. A 4D-150 alacsonyabb dózisát kapó betegekkel összehasonlítva a 3. fázisú dózist kapó betegek is jobban teljesítettek, 58%-kal csökkent a kiegészítő injekciók száma. A 3. fázisú dózist kapó kilenc betegből négynél nem volt szükség injekcióra, míg az alacsonyabb dózisokat kapók közül 11 betegből csak 1 tudta elérni ugyanezt az eredményt.

Az eredményeket David Almeida a közelmúltban mutatta be az Amerikai Retina Szakorvosok Amerikai Társaságának (ASRS) 43. éves tudományos ülésén.

a 4D-150 potenciálisan képes alapjaiban átalakítani a DME kezelését azáltal, hogy csökkenti a kezelési terhet egy olyan termékkel, amely eleve adherenciával rendelkezik, miközben jelentős, tartós látásjavulást biztosít. - David Almeida.

A 4D-150 terápiát a vizsgálatban résztvevők jól tolerálták. Egyetlen időpontban sem észleltek szemen belüli gyulladást, és a résztvevők egyike sem szorult a helyi kortikoszteroid-kezelés módosítására. A vizsgálat során nem fordult elő hipotónia, endophthalmitis, vaszkulitisz, chorioideális folyadékgyülem vagy retina artéria elzáródás. Az átlagos intraokuláris nyomás is a normális határokon belül maradt.

Tudta? A cukorbetegek körülbelül 5,3%-ának van DME-je (2014-es tanulmány).