Áttörés a rákterápiában: Az új kemoterápiás szer 20 000-szer hatékonyabbnak és mellékhatásoktól mentesnek bizonyul az állatkísérletekben
A kemoterápia továbbra is a rák számos típusának standard kezelése, de messze nem tökéletes. Ez a megközelítés a citotoxinokra támaszkodik a gyorsan osztódó sejtek elpusztítása érdekében, de nem elég precíz. Az egyik leggyakrabban használt gyógyszer, az 5-fluorouracil (5-Fu) nemcsak a rákos sejteket, hanem az egészséges szöveteket is támadja, és gyakran súlyos mellékhatásokat, például hányingert, fáradtságot vagy szívpanaszokat okoz. A testnedvekben való rossz oldhatósága tovább korlátozza a hatékonyságát.
A Northwestern Egyetem Chad A. Mirkin professzor, a Nemzetközi Nanotechnológiai Intézet igazgatója által vezetett csoportja talán megoldást talált ezekre a kihívásokra. A kutatók újratervezték a kemoterápiás vegyület molekuláris szerkezetét, így az állatkísérletekben 20 000-szer hatékonyabbá vált a leukémiás sejtek ellen - anélkül, hogy mellékhatásokat okozott volna. Eredményeiket október 29-én tették közzé a ACS Nano című szaklapban.
A kulcs: Gömb alakú nukleinsavak
A fejlett vegyület gömb alakú nukleinsavakra (SNA-k) épül - apró nanoszerkezetekre, amelyek egy részecskemagból állnak, amelyet szorosan egymáshoz illesztett DNS- vagy RNS-szálak vesznek körül. Ebben a konstrukcióban az 5-Fu kemoterápiás vegyületet kémiailag a DNS-burokba ágyazzák. A koncepció egyszerű, mégis hatékony: a rákos sejtek felismerik és felszívják a gömb alakú részecskéket specifikus felületi receptorokon keresztül. A belsejükbe kerülve az enzimek lebontják a DNS-burkot, és pontosan ott szabadítják fel a hatóanyagot, ahol arra szükség van. Bár ez volt az elmélet, az eredmények most azt sugallják, hogy ez a gyakorlatban is ugyanolyan jól működik.
A Northwestern Egyetem rövid videója azt szemlélteti, hogyan jut be a nanoszerkezet egy rákos sejtbe, és hogyan szabadítja fel belülről a hatóanyagot:
A akut myeloid leukémián (AML) végzett állatkísérletekbenaz eredmények szembetűnőek voltak. Az SNA-alapú kezelés 12,5-szer hatékonyabban hatolt be a rákos sejtekbe, és mintegy 20 000-szer hatékonyabban pusztította el azokat, mint a standard gyógyszer. A betegség előrehaladása 59-szeresére lassult, és a leukémiasejtek szinte teljesen eltűntek a kezelt állatok véréből és lépéből. Eközben az egészséges szövetek és szervek érintetlenek maradtak, és semmilyen mellékhatást nem észleltek.
Mérföldkő a rákkutatásban
A kutatók munkájukat a strukturális nanomedicina mérföldköveként jellemzik - ez egy olyan új megközelítés, amely a gyógyszerek kémiai összetételét és térbeli kialakítását egyaránt kihasználva pontosan szabályozza, hogyan viselkedjenek a szervezetben. Ennek eredményeképpen az eredmények jelentős előrelépést jelentenek a rákkezelésben. A jövőre nézve ugyanezt a stratégiát potenciálisan alkalmazni lehet a fertőzések, neurodegeneratív rendellenességek vagy autoimmun betegségek leküzdésére.
Jelenleg hét SNA-alapú terápia van klinikai vizsgálat alatt. Ami az újonnan kifejlesztett leukémiás kezelést illeti, a következő lépések kiterjedtebb állatkísérleteket, majd embereken végzett klinikai tesztelést foglalnak magukban. A gyógyszer piacra kerülése azonban valószínűleg több évbe fog telni.
Forrás(ok)
