A génszerkesztés segít az 1-es típusú cukorbetegségben szenvedő férfinak saját inzulint termelni

Az orvostudomány számára jelentős áttörést jelentett, hogy egy 42 éves, 37 éve 1-es típusú cukorbetegségben szenvedő férfi egy 60 éves donortól kapott genetikailag módosított szigetsejteket, mindezt immunszuppresszív gyógyszerek nélkül. Az eredmény - amelyet a New England Journal of Medicine című szaklapban publikáltak - egy olyan új eljárást részletez, amely egy napon gyógymódot kínálhat a betegségre.

A vizsgálat előtt a beteg inzulintermelése "kimutathatatlan" volt. A kísérlethez a kutatók CRISPR-Cas12b génszerkesztést alkalmaztak, hogy immunissá tegyék a beteg immunrendszerével szemben. Ehhez eltávolították a HLA-fehérjéket, amelyek idegen azonosítóként működnek, majd hozzáadták a CD47-et, egy olyan fehérjét, amely a "ne egyél meg" jelzésként működik. Az orvosok 17 külön injekcióval mintegy 80 millió módosított sejtet juttattak a beteg szervezetébe.

A megfigyelés kedvéért a kutatócsoport elmondta, hogy néhány szerkesztett és részben szerkesztett sejtet is bevontak. A beteg immunrendszere azonnal megtámadta és megsemmisítette ezeket a sejteket. Ezzel szemben az immunrendszere teljesen figyelmen kívül hagyta a hipoimmun sejteket, amelyek a 12 hetes vizsgálati időszak alatt túlélték és inzulint termeltek.

A vizsgálat során végzett C-peptid mérések megerősítették, hogy a szigetsejtek sikeresen integrálódtak és inzulint termeltek. Bár ez egyelőre még csak egy proof-of-concept vizsgálat, reményt ad arra, hogy az 1-es típusú cukorbetegség kezelésének egy alternatív útja lehet, amely megkíméli a beteget a gyakori inzulininjekciók és a káros mellékhatásokkal járó immunszuppresszánsok fáradságától.